世界上什么藥最貴?黏多糖貯積癥治療藥物
2018-07-31T15:57:10

黏多糖治療藥物價格超抗癌藥

世界上最貴的藥是什么?不是抗癌藥,也不是降脂藥,而是治療黏多糖病的生物制劑。2012年福布斯公布的全球最昂貴藥中,治療黏多糖貯積癥(或稱MPS)的藥物占了三種,每年治療費用在20.0~37.5萬美元。

黏多糖貯積癥是一種罕見的先天性代謝異常疾病,因身體缺乏分解黏多糖的酶,使其在體內不斷蓄積,從而破壞心臟、骨骼、關節、肝、腎、肺等器官。

近日,在首屆中國黏多糖罕見病北京論壇上,北京大學第一醫院兒科遺傳專業楊艷玲教授介紹,黏多糖病患兒出生時病癥可能不明顯,但隨著年齡增長,病癥會逐漸加重,因此早診早治對有效提高患兒生存希望和生活質量很重要。” 楊艷玲說,要重視新生兒篩查,另外,若發現孩子不長個、骨骼發育異常(如面容畸形、駝背等)、智力運動落后、抽搐、大肚子及打鼾等情況,應盡早進行病因檢查。

黏多糖不斷地堆積在細胞內,將使病人的智能或生理機能愈來愈差。這類疾病也有程度上的差異,有些人較嚴重(酵素缺損較厲害者),有些人則較輕,不幸的事實是這類疾病多伴隨著年齡增加而逐漸惡化。隨著醫學研究的進步已有更多新的進展,有些新的療法可以減輕病情,也有些亞型可以在產前診斷出來。這類疾病是因隱性基因出了毛病所致。除了第二型的MPS 之外,其他型都是患者的父母親各帶一個會造成相同疾病的隱性不正常基因,但父母健康不受影響(即所謂的隱性帶因者–carrier),當孩子遺傳到兩個有病的隱性基因時就會患病(每一胎有四分之一的機會)。第二型的MPS 則屬于性聯隱性遺傳方式,也就是說有病的基因位于X 染色體上,是由母親帶來的,這個婦女所生的兒子有一半的機率會得病,此2型MPS 的家族史較特別,除了多發在男孩子外,母系的男性亦常被追溯到患有此病。由于MPS是遺傳性疾病,因此生了一個有病的孩子,下一胎仍然有相當大的機會會發生同樣的情形,因此這類病人的親人應接受遺傳諮詢,以便正確面對未來籌組家庭或生兒育女的問題。

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